Łatwogang zebrał miliony, tylko co dalej? Spór o lek na DMD 

„Łatwogang” po spektakularnym sukcesie swojego 216-godzinnego streama (17–26 kwietnia 2026 r.), podczas którego zebrał ponad 282 mln złotych na Fundację Cancer Fighters, zorganizował kolejną akcję charytatywną. Przejechał na rowerze z Zakopanego do Gdańska – to ok. 660 km! – i uzbierał 19,8 mln złotych dla Maksa, który cierpi na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD).    

DMD to bardzo rzadka choroba genetyczna, która dotyka przede wszystkim chłopców. Pierwsze objawy mogą pojawić się już u 2-letniego dziecka. W późniejszym okresie pacjenci tracą zdolność samodzielnego poruszania się i muszą korzystać z wózka inwalidzkiego. Prowadzi też do osłabienia mięśni oddechowych i serca (kardiomiopatia). Według Artura Łąckiego (KO), przewodniczącego Parlamentarnego Zespołu ds. dzieci chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a, w Polsce choruje na nią „mniej więcej 400 chłopców”.  

Lek niedopuszczony przez EMA  

Terapia genowa, o której mowa, kosztuje ponad 15 mln złotych i jest związana z zastosowaniem leku Elevidys opracowanego przez Sarepta Therapeutics. Nie jest on refundowany i na razie nie ma szansy na zmianę decyzji. Leży ona bowiem w gestii Europejskiej Agencji Leków, a ta już w lipcu 2025 r. wydała negatywną opinię i nie dopuściła medykamentu do stosowania na Starym Kontynencie.  

Batalia w Europie została przegrana, ale firma Roche zamierza kontynuować badania i starania o rejestrację. Inną opinię wydano natomiast w Stanach Zjednoczonych i np. w Zjednoczonych Emiratach Arabskich. Tam terapia została warunkowo dopuszczona dla dzieci od 4. roku życia, które jeszcze chodzą. To istotne, bo zdarzyły się dwa przypadki zgonów po zastosowaniu tego medykamentu, a u trzeciego chłopca pojawiły się bardzo poważne komplikacje.  

Nie będzie refundacji?

W mediach społecznościowych Łatwogang zaapelował do prezydenta Karola Nawrockiego i premiera Donalda Tuska o ponadpartyjne działanie w kierunku refundacji leków na DMD.  

– Lek na DMD nie jest refundowany. Może byłaby możliwość refundacji? Może jakoś obniżyć niektóre koszta? Są różne możliwości! Na pewno Rząd, Prezydent i inne instytucje byłyby w stanie podjąć decyzję, jak udałoby się to zrobić. (…) Wiem, że to jest dużo papierologii, ale przysięgam – wszyscy chcielibyśmy, żeby te dzieci były zdrowe. Dlatego Panie Prezydencie, Panie Premierze – zawalczmy o nie. Nie pozwólmy im żebrać o życie. Bądźmy ponad podziałami – mówił na opublikowanym nagraniu.  

Wyświetl ten post na Instagramie

Post udostępniony przez latwogang (@latwogang)

Na razie na refundację Elevidysu nie ma co liczyć – krok musi wykonać EMA. Jej decyzja jest wiążąca zarówno dla Ministerstwa Zdrowia oraz dla NFZ. Negatywną opinię na temat terapii genowych wyraziło też Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych. Ustawa o refundacji zakazuje stosowania leków niezarejestrowanych w Europie.  

Co z innymi lekami na DMD? Kancelaria Prezydenta zdążyła już odpowiedzieć na apel Łatwoganga. Rzecznik Karola Nawrockiego Rafał Leśkiewicz w rozmowie z „Faktem” ujawnił, że „prezydent wyszedł z inicjatywą systemowego rozwiązania problemów związanych z finansowaniem leczenia chorób rzadkich”, w tym dystrofii mięśniowej. Ruch należy teraz do rządu. Co więcej, 5 grudnia 2025 r. Karol Nawrocki podpisał nowelizację ustawy o Funduszu Medycznym, w którym znalazły się gotowe rozwiązania. 

Terapia ani leki nie wyleczą DMD  

Rodzice żyją nadzieją i chwytają się każdej możliwości, by pomóc swojemu ciężko choremu dziecku. Niestety obecnie DMD jest chorobą nieuleczalną – zarówno leki, jak i terapie genowe mogą jedynie spowalniać skutki choroby. 

Część leków jest już dostępna w Unii Europejskiej, np. Agamree/vamorolon oraz Duvyzat/givinostat. „Mamy nadzieję, że będą one w Polsce refundowane możliwie szeroko – dla wszystkich pacjentów spełniających kryteria medyczne, rejestracyjne i bezpieczeństwa bez nieuzasadnionego zawężania dostępu” – dodano.  

Leczenie DMD opiera się obecnie głównie na sterydach, leczeniu kardiologicznym, suplementacji wapnia oraz witaminy D3, a także rehabilitacji. Fundacja w swoim wpisie na Facebooku podkreśla, że nie jest przeciwna zbiórkom, ale rodzice zasługują na prawdę, a nie fałszywą nadzieję na całkowite wyleczenie.  

O informację w sprawie refundacji leków na DMD zapytaliśmy w Ministerstwie Zdrowia. Czekamy na odpowiedź.